Dansk bidrag til ny behandling af arvelig sygdom

I maj 2014 sendte Burgos Universitet fra Spanien en partnersøgning ud i Enterprise Europe Network. Universitetet søgte europæiske partnere til et Horizon 2020-projekt inden for det udbudte område ”Nye terapier mod sjældne sygdomme” under samfundsudfordringen ”Sundhed i EU”’. Den danske GTS-virksomhed Bioneer, som løbende modtager EU-projektpartnersøgninger fra netværket, bed på og kom med i projektkonsortiet, der i sidste ende blev indstillet til EU-støtte.

Partnerne i projektet, som hedder TAT-CF, skal skabe nye terapeutiske metoder, som skal lede til en bedre behandling af den arvelige sygdom cystisk fibrose.

Cystisk fibrose er kendetegnet ved en gendefekt, der medfører, at proteinet CF transmembrane conductance regulator (CFTR) ikke kan fungere. CFTR sørger for ion og derved også væsketransport over cellemembranerne. Defekten medfører, at det slim, der udskilles fra blandt andet lungerne og tarmen, bliver meget sejere end hos mennesker, der ikke har cystisk fibrose. Det medfører en stigende frekvens af infektioner i luftvejen og et reduceret optag af næringsstoffer.

Selvom cystisk fibrose er at betegne som en sjælden sygdom, er den dog én af de hyppigst forekommende arvelige sygdomme i Vesteuropa, hvor det rammer omkring én ud af 3000 nyfødte. Og netop det faktum har gjort projektforslaget konkurrencedygtigt under ”Nye terapier mod sjældne sygdomme”, der adresserer den udfordring, at de fleste af de mange sjældne sygdomme i dag mangler behandlingsformer, selvom mange af dem er livstruende eller kronisk invaliderende.

Enterprise Europe Network-konsulent Anders Skeem fra Agro Business Park har i flere år haft en løbende dialog med Lars Pedersen, Chief Business Officer, Bioneer, om EU-projektsamarbejdsmuligheder på områderne biomedicin, bioteknologi og sundhed. Da partnersøgningen fra Burgos Universitet dukkede op, kom professor Anette Müllertz fra Bioneers forretningsenhed Bioneer:FARMA hurtigt ind i dialogen og blev den person, der tegnede virksomheden i konsortiet. Ansøgningen blev indsendt i oktober 2014, blev indstillet til EU-støtte og gik i gang primo 2016 (løber til udgangen af 2018).

Et godt match for Bioneer:FARMA

Anette Müllertz, der deltog i TAT-CFs første årsmøde i januar i år, er meget tilfreds med at være en del af projektet:

"Det er et meget spændende projekt med en rigtig god synergi imellem partnerne. I Burgos og hos Avidin i Ungarn syntetiserer de en bestemt type molekyler, der kan erstatte CFTR. Molekylerne bliver så testet i forskellige cellemodeller hos partnere i Genova og Mannheim, mens en partner på Mallorca har modificeret en lungecellemodel, således at den har defekter i CFTR og derfor funktionelt har cystisk fibrose. Hos Bioneer fokuserer vi på at evaluere, hvilke molekyler der er mest egnede som lægemiddelstoffer – og dernæst vil vi være ansvarlige for formuleringsudviklingen. Det betyder, at vi i Bioneer:FARMA kan bruge vores erfaringer med udvikling af avancerede formuleringer og også udvide vores kompetencer".

Læs mere om Bioneer på www.bioneer.dk